Первое отечественное лекарство от СМА планируют испытать в России

Лекарство основано на последних достижениях генной терапии

Минздрав разрешил провести клиническое исследование оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Это первая отечественная разработка такого уровня, сообщает «Российская газета» со ссылкой на биотехнологическую компанию Biocad.

«Участие в клиническом исследовании смогут принять дети со СМА I типа в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев. Предварительно, участие в клинических исследованиях 1-2 фазы смогут принять 12 пациентов», – рассказали в компании.

Лекарство основано на последних достижениях генной терапии. Оно не просто купирует или замедляет развитие симптомов недуга, но, как и лучшие зарубежные препараты, призвано ликвидировать причину болезни – «поломку» гена.

Примерно так же работает швейцарский «Золгенсма» – препарат, один укол которого стоит примерно 160 миллионов рублей.

Российские разработчики надеются, что «исправить» поврежденный ген у больного новорожденного можно будет также с помощью одной инъекции.

На данный момент лекарство успешно опробовано на животных.